Nuevo tratamiento para la leucemia mieloide crónica

Canal: Profesional

El nuevo fármaco STI-571 ha presentado unos resultados esperanzadores en el tratamiento de la Leucemia Mieloide Crónica (LMC), se trata de un inhibidor de la tirosinquinasa que pasaría a ser el tratamiento de elección en los pacientes que no responden al tratamiento con interferón alfa.

La LMC es una enfermedad de la médula ósea que provoca un aumento extraordinario del número de glóbulos blancos. Lo más característico de este tipo de leucemia es que se ha podido observar que las células neoplásicas tienen un marcador cromosómico, conocido como cromosoma Filadelfia, que aparece en el 95 por ciento de los pacientes y que se halla exclusivamente en las células leucémicas y no en las del resto de órganos.

“Al desarrollar las técnicas de análisis molecular se ha visto que no sólo había un cromosoma alterado, sino que había además un oncogen, que se forma por intercambio de material genético entre los cromosomas 9 y 22, que es el oncogen Bcr-Abl y que da lugar a la síntesis de una proteína (la tirosinquinasa) que regula el crecimiento celular”, explica el doctor Francisco Cervantes, médico consultor del Servicio de Hematología del Hospital Clínic de Barcelona. Precisamente, este nuevo fármaco actúa directamente sobre esta proteína anómala, inhibiendo su acción y bloqueando así el aumento masivo del número de leucocitos.

Aproximadamente un 54 por ciento de los pacientes con LMC que fueron tratados con el fármaco STI-571 (conocido como Glivec) mostraron una mejor respuesta al tratamiento, según los resultados de un estudio en fase II con pacientes en los que ha fallado el tratamiento con interferón alfa. Este estudio, en el que participa el Hospital Clínic de Barcelona, ha demostrado que la respuesta hematológica llega al 100 por cien de los casos y además en la mitad de pacientes, “la administración de Glivec producía lo que llamamos respuesta citogenética mayor o completa, es decir, que hay una disminución o desaparición de la alteración del cromosoma Filadelfia”, señala el doctor Cervantes.

Indicación del STI-571

El STI-571 es un inhibidor de la transducción de señales, de manera que cuenta con la ventaja de atacar solamente a la proteína específica que causa le enfermedad, sin afectar al crecimiento de las células normales, como lo harían otros tratamientos convencionales, por ejemplo la quimioterapia. El tratamiento estándar en la LMC consiste en la administración combinada de Interferon alfa y arabinósido de citosina (Ara-C), si bien este tratamiento presenta algunos inconvenientes, “es incómodo porque es una inyección diaria y tiene efectos secundarios, de manera que algunos pacientes no toleran el tratamiento y hay que abandonarlo. Tampoco se puede dar a pacientes de una cierta edad porque lo toleran peor”, matiza el doctor Cervantes.

Por este motivo, el STI-571 pasaría a ser el tratamiento de elección en aquellos pacientes que no responden a Interferon, también en los pacientes más mayores o aquellos que no obtienen un donante. El único tratamiento curativo de la LMC es el transplante alogénico de progenitores hematopoyéticos, pero para que éste se pueda llevar a cabo debe haber un donante compatible, además también se limita la edad de los pacientes que se establece alrededor de los 50 años. Por tanto, en conjunto se calcula que de todos los pacientes con LMC sólo una cuarta parte pueden beneficiarse del transplante.

Además del estudio ya mencionado, el Hospital Clínic de Barcelona participa también en otro estudio en fase III, donde serán investigados 1.030 pacientes de todo el mundo, que compara los efectos del STI-571 con el tratamiento combinado con interferon alfa y Ara-C. Asimismo, este nuevo fármaco ha demostrado también eficacia en el tratamiento de los tumores de estroma gastrointestinal y se investiga su eficacia en los tumores sólidos que expresan tanto c-kit como factor de crecimiento plaquetario.

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