Novartis – El fármaco biotecnológico Ilaris® se ha aprobado en la UE para el tratamiento de niños y adultos con CAPS

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La aprobación se basa en los datos positivos que muestran que Ilaris® produce una remisión rápida y sostenida de los síntomas del CAPS (Síndrome Periódico Asociado a la Criopirina) en un 97 por ciento de los pacientes. Ilaris® alcanza y bloquea de forma selectiva la interleucina-1 beta (IL-1ß), que desencadena la inflamación y el daño en los tejidos en los pacientes con CAPS.

El nuevo medicamento biotecnológico Ilaris® (canakinumab) ha sido aprobado en la Unión Europea (UE) para el tratamiento de adultos y niños a partir de 4 años con síndrome periódico asociado a la criopirina, una enfermedad autoinflamatoria poco frecuente con síntomas debilitadores y pocas opciones de tratamiento.

La decisión acelerada en la UE es posterior a la aprobación en los EE.UU. y Suiza, donde Ilaris® ha logrado la condición de informe prioritario a la vista de la capacidad de dar respuesta a necesidades médicas significativas no cubiertas. Ilaris® es el único fármaco aprobado en la UE para los pacientes con CAPS a partir de 4 años, y en pacientes con la forma más debilitante de CAPS: el Síndrome Infantil Crónico Neurológico, Cutáneo, Articular (CINCA). Se administra mediante inyección subcutánea una vez cada dos meses, el intervalo de dosificación más prolongado entre todos los tratamientos disponibles.

“Nos enorgullece esta reciente aprobación, dado que Ilaris® representa un avance terapéutico significativo para pacientes con esta enfermedad debilitante y, en ocasiones, mortal,” afirmó Joe Jimenez, Consejero Delegado de la División de Novartis Pharmaceuticals. “Ilaris® es el fruto de nuestra búsqueda de alternativas en medicamentos innovadores adaptados a las necesidades de los pacientes. Inicialmente estudiamos Ilaris® en una enfermedad muy poco frecuente, con un perfil genético bien conocido, y ahora que se ha demostrado su eficacia hemos podido avanzar rápidamente con su desarrollo en otras enfermedades caracterizadas por el mismo proceso inflamatorio”.

La presentación reguladora fue respaldada por los datos que mostraron que Ilaris® produjo una remisión rápida y sostenida de los síntomas en un 97 por ciento de los pacientes con CAPS, en la mayoría de casos, ofreciendo una respuesta a las pocas horas de la primera inyección.

Ilaris®, anteriormente conocido como ACZ885, es un anticuerpo monoclonal totalmente humano que alcanza y normaliza la producción de una proteína del sistema inmune denominada interleucina-1 beta (IL-1ß). En pacientes con CAPS, la IL-1ß se sobreproduce, provocando una diseminación de la inflamación y del daño en los tejidos. Los síntomas, como fatiga debilitadora, fiebre, dolor en articulaciones y conjuntivitis, pueden estar presentes desde la infancia y continuar durante toda la vida de los pacientes.

De no recibir tratamiento, el CAPS podría tener consecuencias graves, como sordera, deformidades en los huesos, destrucción erosiva de las articulaciones, y daños en el sistema nervioso central que provocasen la pérdida de visión. 1,2,3 Cerca del 25% de los pacientes desarrollan amiloidosis, una condición por la cual la acumulación de las proteínas puede causar daños en los órganos vitales, provocando fallo renal y requiriendo trasplante de riñón. Aproximadamente, el 20% de los pacientes con CINCA, la forma más grave de CAPS, mueren antes de alcanzar la edad adulta.

Se considera que el CAPS se produce en cerca de 2.500 personas en la UE, pero se han documentado menos de 1.000 casos en todo el mundo debido al pobre diagnóstico. El CAPS incluye tres tipos diferentes de trastornos autoinflamatorios de creciente gravedad: Síndrome Autoinflamatorio Familiar inducido por el Frío (FCAS), Síndrome de Muckle-Wells (MWS), y el CINCA. Ilaris® es el único tratamiento indicado en la UE y Suiza para el tratamiento de los tres tipos de trastornos.

Siguen en curso estudios en otras enfermedades en las cuales la IL-1ß juega un papel importante, como algunas formas de enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC), diabetes de tipo 2 y gota, una de las formas más dolorosas de artritis.

La tramitación de Ilaris® se ha basado en el programa de estudios clínicos que incluyó más de 100 pacientes con CAPS. Los datos de un estudio pivotal publicados en The New England Journal of Medicine muestran que Ilaris® produjo una respuesta rápida, completa y sostenida en la mayoría de pacientes. Ninguno de los pacientes tratados con Ilaris® (0 de 15) experimentaron una aparición de la enfermedad o “brote”, en comparación con 13 de 16 pacientes que recibieron placebo (0% vs. 81% respectivamente, p<0,001). “En los estudios del CAPS, los síntomas mejoraron a las 24 horas de haber recibido una única dosis de Ilaris®. La enfermedad fue apenas detectable en la sangre después de dos semanas y la remisión de los síntomas se sostuvo durante seis meses,” afirmó Helen J. Lachmann, del Centro Nacional de Amiloidosis del Reino Unido en el Royal Free and University College Medical School de Londres, Reino Unido. “Al desactivar de forma efectiva la actividad de la enfermedad, Ilaris® tiene la capacidad de transformar las vidas de los pacientes ofreciendo un control prolongado de su enfermedad.” Ilaris® se toleró generalmente bien y no se observó un patrón consistente de acontecimientos adversos exceptuando un ligero aumento de infecciones. Dos pacientes experimentaron acontecimientos adversos graves: infección grave del tracto urinario inferior y vértigo. Los acontecimientos adversos más frecuentes fueron nasofaringitis, diarreas, síntomas similares a la gripe, cefalea y náuseas. Ilaris® no se asoció a ningún tipo de reacción grave en la zona de inyección y las que se produjeron fueron clasificadas entre leves y moderadas. La aprobación en la UE se concedió bajo circunstancias excepcionales, una práctica habitual con los denominados medicamentos huérfanos. Esto refleja la necesidad de datos adicionales debido a factores como la excepcionalidad de la enfermedad o la falta de conocimiento científico. La situación se revisa cada año hasta que la Agencia Europea del Medicamento (EMEA) sea capaz de conceder una aprobación normal. Además de esta condición de medicamento huérfano para el CAPS, Ilaris® ha sido designado como medicamento huérfano para el tratamiento de la artritis idiopática juvenil (SJIA), la forma más grave de artritis en niños, en los EE.UU. y Suiza, y dispone de estatus de revisión preferente en la SJIA en los EE.UU. Los medicamentos huérfanos son aquellos que se desarrollan para el tratamiento de enfermedades que afectan a menos de 200.000 personas (en los EE.UU.) 12 o menos de 5 de cada 10.000 personas (en la UE). Ilaris® se aprobó en Suiza en julio de 2009 para el tratamiento de las tres formas de CAPS en adultos y niños a partir de cuatro años, y en los EE.UU. en junio de 2009 para el tratamiento de dos formas de CAPS: FCAS y MWS, mientras que sigue en curso un estudio en pacientes con CINCA. Siguen realizándose estudios prioritarios en otros países como Australia, Brasil y Canadá.

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