La AHA apoya los virus de diseño portadores de terapia génica, una esperanza para las enfermedades cardiovasculares

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La American Heart Association ha apoyado los resultados de un equipo escocés que ha creado un virus de diseño modificado para ser inyectado en el cuerpo humano y entregar terapia génica en células vasculares específicas. Este tipo de técnica tiene un gran porvenir, según los cardiólogos norteamericanos. El virus, de momento, se ha probado en laboratorio y en ratones.

La American Heart Association ha anunciado que relativamente pronto podría ser posible inyectar terapia génica por vía intravenosa consiguiendo que viaje hasta el lugar específico del cuerpo para lanzar en él directamente el tratamiento, de acuerdo con un estudio publicado en el último número de Circulation: Journal of the American Heart Association.

“Es posible diseñar y construir genéticamente una terapia génica adherida a un virus de diseño que viaje y actúe de forma selectiva en cualquier parte del cuerpo”, explica el doctor Andrew H. Baker, de la Universidad de Glasgow en Escocia e investigador principal del estudio. El principal escollo al que se enfrentan los investigadores es que “la gran mayoría de esas terapias son eliminadas por el hígado” antes de realizar su función.

Esta terapia génica consiste en introducir los genes del tratamiento en un virus desactivado o inocuo para los humanos. Luego el virus es inyectado en el cuerpo humano y viaja hasta infectar la zona que debe recibir la terapia.

El equipo del doctor Baker ha rediseñado un virus llamado virus adeno-asociado esférico que no es filtrado y eliminado por el hígado inmediatamente, por lo que consigue estar en el torrente sanguíneo el tiempo suficiente para infectar a células específicas del cuerpo humano, en este caso, células vasculares endoteliales y entregar en ellas su terapia génica.

Estas células vasculares endoteliales, según el doctor Baker, “están en contacto continuo con el torrente sanguíneo y están estrechamente relacionadas con anomalías cardiovasculares, por lo que son un objetivo apropiado para la terapia génica”. Además, el virus adeno-asociado esférico, según este especialista, puede tener un papel importante por su potencial expresión sostenida durante un mayor plazo con una única dosis y porque es inocuo en humanos.

Virus de diseño

Los investigadores escoceses modificaron el virus adeno-asociado esférico insertándole dos nuevos péptidos que se adhieren específicamente a las células endoteliales creando un nuevo virus de diseño. Los péptidos se denominan msl y mtp y la forma no modificada de virus adeno-asociado esférico se denomina “tipo original” o AAVwt. Las formas modificadas del virus se han denominado AAVmsl y AAVmtp. Ahora, el equipo de la Universidad de Glasgow estudia cómo estos virus interactúan con las células endoteliales tanto en laboratorio como en ratones.

En los estudios en laboratorio, de momento, han mostrado que la forma sin modificar infecta 100 veces más a las células del hígado que a las células endoteliales, mientras que el virus modificado obtiene mejores resultados infectando células vasculares endoteliales, según Baker.

En los estudios en ratones, el virus modificado se acumuló menos en órganos no deseados (principalmente el hígado) y consiguió permanecer más tiempo en la circulación sanguínea, presumiblemente porque fue menos filtrado y eliminado por el hígado. También se acumuló mayor cantidad del virus modificado en las células vasculares endoteliales que se habían fijado como objetivo.

Su próximo objetivo, es mejorar la selectividad y eficiencia de la entrega de la terapia génica al sistema cardiovascular, mejorando también la seguridad del proceso.

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