La Agencia Europea del Medicamento recomienda la aprobación de la Velaglucerasa-Alfa para la enfermedad de Gaucher tipo I

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En Europa, muchos afectados ya podían acceder a la Velaglucerasa-Alfa mediante uso compasivo. La recomendación positiva de la Agencia Europea del Medicamento supone un punto de inflexión para su comercialización definitiva a lo largo de este ejercicio o a principios del 2011.

La biofarmacéutica británica Shire acaba de recibir el apoyo del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea del Medicamento (EMEA por sus siglas en inglés) para comercializar la Velaglucerasa-Alfa. Este tratamiento es una terapia de reemplazamiento enzimático indicada para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher Tipo I, tanto en niños como en adultos. El pasado 9 de junio de 2010, la EMA ya designó a la Velaglucerasa-Alfa como medicamento huérfano.

La enfermedad de Gaucher es una patología minoritaria, genética, multisistémica y grave ocasionada por la carencia de una enzima llamada glucocerebrosidada. Este déficit enzimático provoca que determinados residuos tóxicos se acumulen en el hígado, bazo, huesos y médula ósea. Los pacientes de Gaucher sufren problemas en esos órganos y conviven con dolor neuropático y articular además de tener sus órganos vitales afectados. Las terapias de sustitución enzimática pueden aliviar la progresión de esta enfermedad y, por tanto, pueden mejorar la calidad de vida de estos sujetos.

En España, uno de cada 150.000 habitantes es portador de la enfermedad de Gaucher, según la Fundación Española para el Estudio y Terapéutica de la Enfermedad de Gaucher (FEETEG). En nuestro país, hay más de 328 personas diagnosticadas con esta patología, aunque FEETEG calcula que podrían superar los 900 casos de pacientes portadores. “Existe un infradiagnóstico de esta patología porque muchos de estos afectados no presentan síntomas hasta la edad adulta. Además, muchas personas sólo son portadoras y no son conscientes. Se darán cuenta cuando tengan hijos, ya que alguno de sus hijos sí tendrán los síntomas desde sus primeros años de vida”, según indica Pilar Giraldo, Jefa de Sección de Hematología del Hospital Miguel Servet.

La Velaglucerasa-Alfa: fruto de la ingeniería genética de línea celular humana

Actualmente, en Estados Unidos existen ya dos tratamientos de reemplazamiento enzimático: VRIPVT (Velaglucerasa-Alfa) y Cerezyme (Imiglucerasa). Desde hace más de un año, miles de pacientes de Gaucher de todo el mundo sufren una grave situación de desabastecimiento de Cerezyme por diversas contaminaciones en las fábricas del laboratorio norteamericano Genzyme que ha provocado las restricciones de este tratamiento denominado Imiglucerasa. Según indica el Doctor Agustín Legido, Jefe de Neuropediatría del Hospital St. Christopher´s de Philadelphia en USA, la situación de estos afectados iba agravándose aumentando su grado de dolor óseo y empeorando todos sus síntomas clínicos ante la reducción de terapia enzimática. Por esta razón, la FDA aprobó de forma urgente la comercialización del otro medicamento, la Velaglucerasa Alfa para que los pacientes más graves pudieran acceder cuanto antes a esta alternativa terapéutica. “Los pacientes europeos afectados por esta patología siguen sufriendo una situación de restricción. Me alegro de que pronto tengamos la oportunidad de prescribir Velaglucerasa-Alfa sin restricciones normativas también en Europa para nuestros pacientes”, afirma Timothy Cox, Profesor del Departamento de Medicina de la Universidad de Cambridge con sede en el Hospital Addenbrookes (Reino Unido).

La Velaglucerasa-Alfa se produce con tecnología genética y proviene de una línea celular humana. La enzima resultante tiene la secuencia exacta del aminoácido humano y es portadora de un patrón de glicosilación humano. Por su parte, Cerezyme (Imiglucerasa) procede del cultivo de células mamíferas de ovario de hámster chino, que puede ocasionar anticuerpos en un 15 por ciento de los pacientes, explicó Gregory M. Pastores, Profesor Asociado de Neurología y Pediatra de la Facultad de Medicina de la Universidad de Nueva York. Opinión que comparten los facultativos españoles. “Las enzimas que se obtienen a partir de líneas celulares humanas presentan menos problemas y menos efectos secundarios que la de los animales”, señala la Doctora Elena Martín del Hospital Doce de Octubre de Madrid y especialista en el tratamiento de esta patología.

Los seis estudios clínicos tanto pediátricos como en adultos realizados a más de 100 pacientes en fase III han demostrado la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la Velaglucerasa Alfa a diferentes dosis, en adultos y niños mayores de 4 años. “VPRIVT ofrece a los pacientes una opción terapéutica segura y eficaz. Uno de los factores que han contribuido a crear la confianza de los facultativos en esta terapia ha sido la baja frecuencia de formación de anticuerpos de este principio activo por su origen procedente de tecnología de ingeniería genética humana. Hemos comprobado en los estudios realizados en diferentes ensayos abiertos en Europa, USA y Latinoamérica que este medicamento provocan anticuerpos en menos del 1 por ciento de los casos. Una ventaja importante frente a la Imiglucerasa” explicó Gregory M. Pastores.

Para Sylvie Grégoire, Presidenta de la División Shire Human Genetic Therapies, el apoyo por parte de la EMEA para VPRIVT en la UE es una buena noticia para toda la comunidad volcada en la enfermedad de Gaucher. “Llevamos casi un año trabajando con los especialistas médicos de 22 países expertos en el tratamiento de esta patología y vamos a continuar colaborando estrechamente con estos especialistas en la etapa final del proceso de aprobación de VPRIVT en Europa con el objetivo de ayudar a todos los afectados en el mundo”, añade Grégoire.

VRIPVT se presenta en forma de infusión intravenosa que se administra cada 15 días durante una hora en dosis de 60 unidades/kilogramo. Los facultativos pueden ajustar la dosis del paciente en función de sus objetivos terapéuticos. Su uso está indicado en la variante de Gaucher Tipo I, que supone el 80 por ciento de los afectados de nuestro país (Datos de FEETEG). Además, se puede administrar a pacientes que con anterioridad hayan recibido el otro medicamento (Imiglucerasa), según han demostrado todos los ensayos clínicos.

En Estados Unidos, la FDA (Food and Drug Administration) aprobó VPRIVT el pasado 28 de febrero de 2010. Con el nuevo apoyo de la EMA en Europa, Shire se prepara para responder a la demanda continuada de tratamiento. Para ello, está implantando un programa con los facultativos que tratan a los pacientes afectados por la enfermedad de Gaucher tipo I para controlar y gestionar todas las solicitudes de VPRIVT. Este programa de Shire es el más completo de los que existen sobre el tratamiento de reemplazamiento enzimático de la enfermedad de Gaucher Tipo I.

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