GSK crea una nueva unidad especializada para investigar y desarrollar tratamientos para enfermedades raras

Canal: Profesional

Se han identificado más de 5.500 enfermedades raras de las cuales menos del 10 por ciento están siendo actualmente tratadas, lo que supone una importante necesidad médica que hoy en día no está cubierta. A pesar de su rareza, entre el seis y el ocho por ciento de la población puede estar afectada por este tipo de enfermedades.

Especialidades relacionadas: Farmacología Clínica, General, Medicina Interna, Pediatría

Bajo una estructura sencilla, Marc Dunoyer, GSK”s President of Asia Pacific and Chairman of Japan, dirigirá este nuevo proyecto, trabajando de cerca con Patrick Vallance, GSK”s Senior Vice President of Drug Discovery. Esta nueva unidad tratará de aprovechar las habilidades de nuestros científicos y los acuerdos con colaboradores externos, y de ver la posibilidad de establecer nuevas oportunidades a través de la concesión de licencias.

Durante el 2009, GSK llegó a un acuerdo con dos compañías especializadas, Prosensa y JRC Pharmaceuticals.

La alianza con Prosensa, anunciada en octubre de 2009, se centra en las terapias basadas en los ácidos nucleicos, que corrigen la expresión de los genes en enfermedades con grandes necesidades médicas no cubiertas. El alcance de esta alianza incluye cuatro compuestos a base de ARN encargados de tratar subpoblaciones específicas, aunque diferentes, de pacientes que sufren la distrofia muscular de Duchenne.

En cuanto al acuerdo con JCR Pharmaceuticals, empresa japonesa que desarrolla productos bioactivos, GSK adquirió los derechos globales de determinadas terapias de reemplazamiento enzimático que, tras su aprobación, podían utilizarse en el tratamiento de enfermedades huérfanas como el síndrome de Hunter, la enfermedad de Fabry y la enfermedad de Gaucher.

Marc Dunoyer, GSK”s President of Asi Pacific and Chairman of Japan, ha declarado: “Además de nuestro esfuerzo por descubrir nuevos tratamientos, necesitamos explorar otras alternativas para conseguir tratamientos eficaces frente a las enfermedades raras. Este enfoque complementario permitirá combinar nuestra experiencia global con la de nuestros colaboradores especializados. Además, esta nueva unidad cuenta con el potencial de ofrecer terapias múltiples, respondiendo de este modo a las necesidades médicas de las poblaciones marginadas de pacientes”.

Patrick Vallance, GSK”s Senior Vice President of Drug Discovery, ha afirmado: “La puesta en marcha de esta nueva unidad forma parte de la estrategia de GSK de proporcionar más productos de valor y mejorar el rendimiento en I+D, poniendo el acento en aquellas áreas con mayor probabilidad de lograr estos objetivos. El riesgo asociado al descubrimiento y desarrollo de productos para enfermedades raras es generalmente más bajo que en otras áreas, puesto que en esos casos la definición de enfermedad es muy clara y los ensayos clínicos tienden a ser más pequeños, con rotundos resultados finales. En la mayoría de los casos, se conoce el objetivo molecular, lo que facilita a los especialistas el diagnóstico de sus pacientes”.

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