Científicos españoles probarán una novedosa terapia génica contra la anemia de Fanconi

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La nueva terapia consta de dos partes. La primera de ellas utiliza un fármaco con una potente actividad para movilizar células madre hematopoyéticas desde la médula ósea a la sangre periférica del propio paciente para facilitar su obtención. Una vez obtenidas dichas células, se exponen a un nuevo vector lentiviral para corregir su defecto genético de por vida y se procede a su reinfusión en el paciente.

Científicos españoles probarán una novedosa terapia génica contra la anemia de Fanconi
Especialidades relacionadas: Farmacología Clínica, General, Hematología

El Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) va a coordinar un proyecto europeo que probará en los próximos años una novedosa terapia génica contra la anemia de Fanconi, que podría corregir el defecto genético de las células madre de la médula ósea de estos pacientes.

Esta grave enfermedad hereditaria se caracteriza por un fallo de la médula ósea, un aumento de la predisposición al cáncer y anomalías congénitas, se estima que actualmente en España hay unos 150 afectados, una baja prevalencia que hace que esté encuadrada dentro del grupo de enfermedades raras.

Hasta ahora el único tratamiento era el trasplante alogénico (de otras personas) de células madre hematopoyéticas, si bien está asociado a complicaciones derivadas de la inmunosupresión y a un aumento a largo plazo de la incidencia de carcinomas de células escamosas.

Sin embargo, diversos científicos europeos se han juntado en torno al consorcio europeo ‘Eurofancolen’ para probar una nueva pauta terapéutica con la que “curar la enfermedad genética como se ha conseguido hacer con otros trastornos hematológicos”, según ha explicado a Europa Press el investigador del CIEMAT y el Centro de Investigador en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Juan Bueren, coordinador del proyecto.

“Lo que se corregiría es la médula ósea y todo el problema degenerativo de los progenitores hematopoyéticos. No obstante, aunque esto es el problema más importante no es el único de estos pacientes, ya que por ejemplo hasta 70 por ciento de los pacientes presenta anomalías congénitas de desarrollo que no se podrán corregir”, ha explicado Bueren.

La nueva terapia consta de dos partes. La primera de ellas utiliza un fármaco con una potente actividad para movilizar células madre hematopoyéticas desde la médula ósea a la sangre periférica del propio paciente para facilitar su obtención, algo difícil en esta enfermedad ya que tienen “un número muy reducido” de estas células madre.

Una vez obtenidas dichas células, se exponen a un nuevo vector lentiviral para corregir su defecto genético de por vida y “proceder a su reinfusión en el paciente”.

Esta estrategia terapéutica ha sido ya empleada con éxito por investigadores de este consorcio en pacientes con inmunodeficiencias congénitas o beta-talasemia.

Además, gracias a que los nuevos vectores de transferencia génica, de la familia de los lentivirus, están mostrando mayor seguridad y eficacia que los vectores utilizados anteriormente, la mayor parte de los ensayos clínicos de terapia génica que se están poniendo en marcha en la actualidad utilizan esta nueva familia de vectores.

El proceso dura poco más de una semana

Todo el proceso, desde que se extraen las células hasta que vuelven al paciente ya corregidas, se puede realizar en apenas ocho días (una semana para la extracción de las células y 24 horas para corregir el defecto genético y acto seguido hacer la infusión de las células), ha explicado Bueren.

No obstante, en algunos casos puede ser “más interesante” esperar a ver la evolución clínica del paciente, por lo que “una vez recogidas las células se pueden criopreservar durante años hasta que se pongan de manifiesto las consecuencias del defecto genético”.

Tras realizar la reinfusión de las células ya corregidas, Bueren ha explicado que “habría que esperar a ver el tiempo que tardan las células en expandirse en la médula ósea y empiezan a regenerar células en sangre periférica”.

En estudios realizados en animales de laboratorio se observó como, en cuestión de un mes, la sangre periférica estaba prácticamente restituida a partir de células corregidas genéticamente.

“Pero por cuestiones de seguridad, en el paciente habrá que ser más cauto y esperar a que no sea necesario ningún tratamiento adicional –con quimioterapia o radioterapia– para que las células puedan seguir progresando”, ha reconocido el coordinador del proyecto.

En el estudio participarán 10 pacientes españoles en la primera fase de la investigación, en la que se usarán los fármacos movilizadores de células, y cinco en la segunda.

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