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12/12/2007

Una terapia génica con células madre humanas mejora el estado de ratones con distrofia muscular según estudi

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MADRID 12

Científicos de la Universidad de Milán en Italia han logrado corregir por vías genéticas células madre adultas aisladas de humanos con distrofia muscular y al implantarlas en ratones con una enfermedad que imita a la humana mejorar su funcionamiento muscular. La investigación que se publica en la revista ´Cell Stem Cell´ representa un avance significativo hacia el desarrollo de una terapia génica que podría utilizar las células del paciente para tratar su enfermedad.

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno hereditario causada por una mutación en el gen que codifica una proteína muscular llamada distrofina. La distrofina es una proteína estructural clave que ayuda a mantener intactas las células musculares. La DMD se caracteriza por una degeneración crónica de las células de los músculos esqueletales que conduce a un progresivo debilitamiento muscular. Aunque investigaciones anteriores se han centrado en encontrar la forma de reemplazar la proteína ausente aún no existe cura para la enfermedad.

Los investigadores utilizaron una combinación de terapia genética y celular para aislar células madre adultas humanas de pacientes con DMD y desarrollaron una modificación genética para corregir el gen de la distrofina.

Las células madre musculares identificadas por la expresión del marcador de superficie CD133 fueron aisladas a partir de músculo esqueletal y sangre humana normales y distróficas. Las progenitoras musculares humanas aisladas se implantaron en músculos de ratones y fueron absorbidas por las fibras musculares. Como esperaban los investigadores las células CD113+ aisladas de pacientes con DMD expresaron el gen mutado de la distrofina y dieron lugar a células musculares similares a las fibras musculares de pacientes con DMD.

Después los investigadores utilizaron una técnica genética sofisticada para reparar el gen de la distrofina dañado en las células CD133+ aisladas de pacientes de DMD para restablecer la síntesis de la distrofina. Así la administración de las células progenitoras musculares corregidas genéticamente dio lugar a una recuperación significativa de la morfología muscular su funcionamiento y la producción de distrofina en un modelo de ratón de distrofia muscular.

Según explica Yvan Torrente director del estudio los datos demuestran que las células CD133+ derivadas de los músculos o la sangre y modificadas genéticamente representan una posible herramienta para futuras aplicaciones de injertos basados en células madre en humanos con DMD . Los autores advierten sin embargo que serán necesarios más estudios antes de utilizar la tecnología en humanos.

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