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20/04/2007

Un fármaco restablece el funcionamiento de los músculos en ratones con distrofia muscular de Duchenne

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MADRID 20

Un fármaco que permite a las células evitar un tipo de mutación que causa enfermedades podría aliviar los síntomas de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) según un estudio realizado en ratones por investigadores de la empresa PTC Therapeutics en South Plainfield (Estados Unidos) que se publica en la edición digital de la revista ´Nature´.

Muchas enfermedades heredadas como la DMD la fibrosis quística y los trastornos del almacenamiento de los lisosomas son el resultado de una finalización prematura durante la traslación de un ARN mensajero (ARNm) a una proteína por ello se produce una proteína corta anormal.

Un equipo dirigido por Stuart W. Peltz informa ahora de que una molécula pequeña denominada PTC124 permite que la maquinaria de traslación bordee lugares que causan una finalización prematura pero que terminan de forma normal al final del ARNm. En las células humanas y de ratón el fármaco restablece la traslación normal del gen que está mutado en la DMD y restablece el funcionamiento muscular en un modelo de ratón de la enfermedad muy utilizado.

El fármaco es bien tolerado tiene un perfil de actividad bien caracterizada y es selectivo en cuanto a mutaciones que producen una finalización prematura. Por ello los investigadores esperan que PTC124 sea útil a nivel terapéutico para muchas enfermedades con defectos de traslación similares para las que no existan tratamientos o éstos son muy limitados.

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