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27/11/2000

Desarrollan una nueva técnica para la administración genética de la proteína ausente en la Distrofia de Duchenne

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MADRID, 27

Empleando sofisticadas técnicas, científicos de la Universidad de Pittsburg (Estados Unidos) han diseñado quizá la mejor terapia genética hasta la fecha para la Distrofia Muscular de Duchenne, también llamada distrofia muscular facioescapulohumeral, consistente en un catastrófico desgaste muscular.

La investigación, realizada en animales y dada a conocer ahora en la revista Proceedings, ha permitido a sus autores cortar en trocitos el mayor gen que existe (de 14 kilobases) y empaquetar sus componentes más importantes dentro de un vector viral, el más pequeño que hasta ahora se ha utilizado en terapia genética.

Con este trabajo, se demuestra pro primera vez cuál es la cantidad mínima del gen de la distrofina que se necesita para conseguir la funcionalidad muscular.

El vector genético empleado fue diseñado a partir de un virus adenoasociado (AAV). Cuando se inyectaba en los músculos de las patas de los ratones que no podían producir naturalmente la proteína distrofina, el mini gen construido resultaba en la expresión de la proteína distrofina funcional en cerca de un 90% de los tejidos musculares tratados.

La expresión de la distrofina duró un año, que fue la duración de los experimentos. "Nuestra investigación ha mostrado que hemos podido introducir distrofina funcional en tejidos musculares, mediante AAV, lo que nos da esperanzas de poder llegar e aplicar esta técnicas en modelos de animales mayores y, eventualmente, dentro de varios años, llegar a tratar a pacientes humanos", indican los investigadores.

"Nos animamos mucho al observar que los ratones tratados con el minigen de la distrofina no mostraron evidencias de desgaste muscular muchos meses después del tratamiento, ni siquiera después del ejercicio", agregan

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